RNA 编辑工具有望替代常规眼部注射

澳大利亚科学家在实验室中成功应用了一种创新的基因治疗技术，对抗了“湿性”老年性黄斑和糖尿病眼病导致视力丧失的关键原因。

他们的研究发表在美国国家科学院院刊上，强调了基因疗法作为常规眼部注射替代疗法的新型治疗方法的潜力。

该临床前研究由澳大利亚眼科研究中心 (CERA) 和墨尔本大学的 Satheesh Kumar 和副教授 Guei-Sheung (Rick) Liu 领导，同时参与研究的还有悉尼大学、西澳大利亚大学儿童医学研究所和中国中山市人民医院的科学家。

研究人员首次使用一种名为 CRISPR Cas13 的 RNA 编辑工具来抑制人类视网膜细胞中血管内皮生长因子 (VEGF) 的产生。

VEGF 是一种蛋白质，它会导致眼球后部视网膜中生长出异常的渗漏血管，并且是导致全球 2 亿人患上“湿性”老年性黄斑和糖尿病视网膜病变等疾病并出现视力丧失的主要原因。

刘副教授表示，新研究证明了利用 CRISPR Cas13 控制视网膜 VEGF 的基因疗法的潜力。