临床前研究测试治疗 IgA 肾病的新型基因疗法

IgA 肾病是一种自身免疫性肾病，补体是先天免疫系统的一个组成部分，在该病的发病机制中起着重要作用。研究人员开发并测试了一种新型基因疗法，该疗法可进入肾细胞并使其阻断补体激活。该研究于 10 月 23 日至 27 日举行的ASN 肾脏周 2024上发表。

这种基因疗法名为 PS-002，利用改良病治疗肾脏细胞(足细胞)。在 IgA 肾病小鼠模型中施用 PS-002 可减轻肾功能障碍症状、降低补体沉积、改善肾脏瘢痕形成和肾脏疾病的其他结构特征。在猪中，PS-002 治疗可导致肾脏组织中基因表达升高和延长，且没有安全问题。

“我们的数据表明，对足细胞来调节补体活化是一种有效的治疗策略，PS-002 为成为治疗 IgA 肾病的首个基因疗法铺平了道路，”通讯作者、伦敦 Purespring Therapeutics 的 Ambra Cappelletto 博士说。

“Purespring 的基因治疗平台以 PS-002 为例，证明治疗性遗传物质可以高效地输送到足细胞，从而开辟一种新的高度差异化的治疗方式，具有治疗多种肾脏疾病的潜力。”