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新发现为严重血友病患者带来希望

导读 (健康日)——两项新研究可能为严重血友病治疗方式的重大改变铺平道路。这两项研究均发表在 5 月 26 日的《新英格兰医学杂志》上。在一...

(健康日)——两项新研究可能为严重血友病治疗方式的重大改变铺平道路。这两项研究均发表在 5 月 26 日的《新英格兰医学杂志》上。

在一项研究中,一个国际研究小组随机分配 264 名新诊断患有严重血友病的幼儿开始使用血源性或重组因子 VIII进行替代治疗。

总体而言,接受重组疗法的儿童中有 37% 产生了抗体。相比之下,接受血液治疗的儿童比例为 23%。米兰大学首席研究员 Flora Peyvandi 医学博士表示,研究结果表明,对于开始治疗的儿童来说,血源性因子 VIII 是“更好的选择”。佩万迪告诉HealthDay,这些发现并不适用于已经接受治疗一段时间的患者。

第二项研究在 18 名严重血友病患者中测试了艾美珠单抗。三个月后,72% 的患者没有出现出血事件,而且对于产生了因子 VIII 抗体的患者与没有抗体的患者同样有效。

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